Leí sobre la Dra. Denise Faustman por primera vez hará unos 8 o 9 años, dentro del contexto de esas noticias que llegan de pronto y dicen que por ahí un científico había curado la diabetes… en ratones.
Pasó el tiempo. De vez en cuando leía en qué estaba está científica, pero para ser honesto no le seguí mucho la pista hasta que una amiga que tiene un hijo con diabetes me llamó antes de un viaje a Estados Unidos. Quería preguntarme qué sabía de las investigaciones de esta doctora y luego a su regreso nos juntamos porque tenía que contarme lo que allá había sucedido. Eso fue hace por lo menos un par de años.
Y es que esa amiga terminó en el mismísimo laboratorio de la Dra. Fautsman y por esas casualidades, el destino quiso que fuera ella misma la que le explicara todo el protocolo para que su hijo postulara al enrolamiento de los pacientes que participarán en la Fase II del estudio que estaba llevando adelante.
Mi amiga venía tan entusiasmada que me regaló una fotocopias de unas hojas en donde con su puño y letra la Dra. Fautsman le explicó en qué consistían sus investigaciones y los pasos a seguir.
Acá pueden verlas…
Bueno. Luego de someterse a diversas pruebas, el hijo de mi amiga fue aceptado… Pero hasta el día de hoy no hay novedades en relación a cuándo comenzará oficialmente la Fase II.
Todo esto para introducir una noticia que surgió de la última reunión de la ADA en San Diego, Estados Unidos.
Los medios la titularon como una “nueva esperanza contra la diabetes”.
Vaya… Si la Dra. Faustman ya lleva más de 20 años de investigación en el campo de la autoinmunidad y más de 10 en el área de la diabetes… no sé que tan “nueva” pueda denominarse. En fin.
A saber, ella es Directora del Laboratorio de Inmunobiología del Hospital General de Massachusetts y Profesor Asociado de la Escuela de Medicina de la Universidad de Harvard.
Lo que sorprende a los más legos es que a todas luces el tratamiento parece muy simple, toda vez que utiliza como “medicamento” una vacuna con décadas de antigüedad, de bajo costo y a la que tiene acceso la mayoría de las personas en todo el mundo, la vacuna del Bacilo de Calmette-Guerin (BCG).
En palabras simples, lo que la Dra. Fautsman y su equipo han conseguido en esta Fase I es “matar” las células del sistema inmune que destruyen las células beta en el páncreas.
En su presentación en la ADA, la doctora dijo que aún queda un largo camino por recorrer antes de que el tratamiento demuestre su utilidad contra la diabetes humana. “Es prometedor, pero esto no reemplaza a la insulina todavía”, agregó.
El ensayo de Fase I es el primero de un proceso de múltiples pasos requeridos por la autoridad americana antes de que los medicamentos sean aprobados para uso contra enfermedades específicas. Considerando que un ensayo de Fase I se centra por lo general en evaluar la seguridad de un medicamento, dejando a la eficacia para ser probada en la fase 2, Faustman dijo que su análisis mostró que los seres humanos no sólo se tolera el medicamento, si no que tuvo una respuesta positiva, muy similar a la observada en ratones de laboratorio, aunque en menor grado.
Haciendo historia, la Dra. Faustman y su equipo sorprendieron al mundo de la diabetes cuando hace 10 años anunciaron que habían curado la diabetes en ratones de laboratorio con la enfermedad avanzada. En aquella oportunidad los investigadores inyectaron a los ratones con un compuesto que estimula al cuerpo para producir el factor de necrosis tumoral, una molécula que destruye selectivamente las células inmunes.
En los experimentos con ratones también se utiliza una segunda intervención para reeducar a las células precursoras que dan origen a las células inmunes. Se trata de las células precursoras que eran de alguna manera “maleducadas” y reconocían a las células beta del cuerpo como “extrañas”, y por lo tanto las destruían.
En ese momento, los investigadores habían detenido el ataque del sistema inmune contra las células beta del cuerpo propio, pero creían que tenían que trasplantar células beta al páncreas agotado para restaurar la producción de insulina.
Para sorpresa de todos, los ratones comenzaron a producir su propia insulina, lo que indica que su páncreas, incluso después de haber estado “inactivo” por un tiempo significativo, fue capaz de regenerar las células necesarias para reanudar la producción de insulina.
Aunque esto fue recibido con escepticismo por la comunidad científica, los mismos resultados fueron replicados más tarde por otros laboratorios en el mundo.
La fase 1 de ensayos en humanos difiere de los experimentos con ratones de manera importante. Los investigadores que trabajaron con los ratones emplearon una estrategia que tenía dos caminos como vimos antes: utilizando un medicamento para eliminar las células malas del sistema inmune, llamadas células T; y una segunda intervención para destruir las células precursoras que les dieron origen. Debido a que en los ensayos de medicamentos sólo pueden probar un compuesto a la vez, la investigación en humanos sólo probará la droga que creen que afecta a las células T malas, pero no a sus precursores. Esto significa que si el tratamiento en última instancia resulta eficaz, será necesario repetir las dosis para prevenir un nuevo ataque al páncreas.
El ensayo de Fase I se utilizó una droga aprobada por la FDA similar a la utilizada en los experimentos con ratones, que fue para fines de investigación. En los ensayos en humanos, se utiliza la vacuna contra la tuberculosis Bacillus Calmette-Guerin.
Los investigadores administraron dosis bajas de BCG o un placebo a una docena de personas que tenían diabetes por un promedio de 15 años. La droga fue administrada en dos dosis, separadas por cuatro semanas, y se extrajo sangre semanal o quincenalmente durante 20 semanas. Se compararon los resultados con 90 muestras de referencia adicional. En conjunto, los investigadores examinaron más de 1.000 muestras.
La doctora Faustman dijo que la investigación demostró que el tratamiento con BCG mató las células T, el atacante del páncreas, y aumentó la propia protección del cuerpo frente a estas células. Debido a que los participantes del estudio tenían diabetes y su tratamiento incluía la insulina exógena a la hora de controlar su condición, los investigadores no pudieron medir directamente los niveles de insulina para ver si las células beta había reanudado su funcionamiento. Lo que sí hicieron fue medir los niveles de péptido C, un compuesto marcador que es producido por el páncreas cuando produce la insulina. Y lo que vieron fue un aumento temporal de niveles de péptido C en la mayoría de los participantes, lo que revela que su páncreas había iniciado al menos parte de la producción de insulina.
Si bien los resultados son prometedores, Faustman dijo que las investigaciones deben continuar. Por lo mismo es que están preparando un ensayo de Fase II que emplean a más sujetos de estudio para poner a prueba la dosis y la eficacia. Aunque el estudio todavía está siendo diseñado, Faustman dijo que los investigadores probablemente administrarán una dosis más alta de la vacuna BCG a los participantes con diabetes cada seis semanas durante 18 meses.
Se dijo que debido a que los participantes entrarán en el estudio en diferentes momentos, se espera que toda esta fase del estudio esté concluida en tres años.
Para la fase II se necesitan US$ 25.2 millones y hasta la fecha sólo tiene US$8.2 millones.
Como ven, es una nueva esperanza, pero tampoco como para entusiasmarse en demasía. Han pasado más de 10 años desde las primeras investigaciones, y como dice mi amiga que estuvo en Boston, todavía no comienza la Fase II… y se necesitan cuatro para que un medicamento postule a ser aprobado para uso en la población general.
A seguir atentos no más.
Fuente: http://news.harvard.edu/gazette/story/2011/06/new-hope-against-diabetes/
Más información en:
http://www.faustmanlab.org/